ژن درمانی Regenxbio RGX-121 برای درمان اختلال ذخیره سازی موکوپلی ساکارید نوع II (MPS II) داده های بالینی مثبت منتشر شده است

ژن درمانی Regenxbio RGX-121 برای درمان اختلال ذخیره سازی موکوپلی ساکارید نوع II (MPS II) داده های بالینی مثبت منتشر شده است

به تازگی ، شرکت بیوتکنولوژی Regenxbio داده های بالینی مثبتی را در مورد ژن درمانی RGX-121 برای درمان اختلال ذخیره سازی موکوپلی ساکارید نوع II (MPS II ، همچنین به عنوان سندرم شکارچی شناخته می شود) منتشر کرد ، که توجه گسترده ای از جامعه پزشکی و جمعیت بیمار را به خود جلب کرده است. این پیشرفت امید جدیدی را برای زمینه درمان بیماری های نادر به ارمغان آورده است.

درباره اختلال ذخیره سازی موکوپلی ساکارید نوع II (MPS II)

ذخیره سازی موکوپلی ساکارید نوع II یک بیماری ژنتیکی مغلوب نادر است که ناشی از جهش در ژن idururulonate-2-سولفات (IDS) است ، که منجر به تجمع موکوپلی ساکاریدها در لیزوزومال ها می شود ، که به نوبه خود سیستم های مختلفی را تحت تأثیر قرار می دهد. بیماران معمولاً علائمی مانند تأخیر در رشد ، ناهنجاری استخوان و دژنراسیون سیستم عصبی را نشان می دهند و طول عمر موارد شدید به طور قابل توجهی کوتاه می شود. درمان استاندارد فعلی درمان جایگزینی آنزیم (ERT) است ، اما به تزریق داخل وریدی مادام العمر نیاز دارد و نمی تواند به سد خونی مغزی نفوذ کند ، که تأثیر محدودی بر علائم عصبی دارد.

مکانیسم ها و مزایای ژن درمانی RGX-121

RGX-121 یک ژن درمانی مبتنی بر وکتور AAV9 است که ژنهای IDS عملکردی را به سیستم عصبی مرکزی (CNS) از طریق یک تزریق داخل وریدی منفرد ارائه می دهد ، با هدف بیان آنزیم های IDS برای مدت طولانی ، در نتیجه پیشرفت پاتولوژیک MPS II را بهبود می بخشد. مزایای اصلی آن شامل موارد زیر است:

• درمان منفرد ممکن است اثربخشی طولانی مدت یا حتی مادام العمر را فراهم کند
• برای حل مستقیم سیستم عصبی مرکزی برای حل مشکلی که ERT نمی تواند به سد خونی مغزی نفوذ کند
• از بار تزریق هفتگی خودداری کنید و کیفیت زندگی بیماران را به میزان قابل توجهی بهبود بخشید

آخرین اطلاعات بالینی برجسته

داده های موقت آزمایشات بالینی فاز I/II منتشر شده توسط Regenxbio نشان می دهد:

تفسیر تخصصی و تأثیر صنعت

"این داده ها نشان می دهد که RGX-121 ممکن است پارادایم درمان برای MPS II را تغییر دهد. به ویژه ، فعالیت مداوم آنزیم بالا در مایع مغزی نخاعی نشان دهنده یک اثر محافظتی بالقوه بر عملکرد عصبی شناختی است که با روشهای درمانی موجود امکان پذیر نیست."

پیشرفت در این روش درمانی همچنین باعث پیشرفت ژن درمانی شده است:

چشم انداز آینده

Regenxbio قصد دارد یک کارآزمایی بالینی فاز II/III را در سه ماهه چهارم سال 2023 راه اندازی کند و به رسمیت شناختن FDA و صلاحیت های سریع برای بیماری های نادر کودکان به دست آورده است. کنت میلز ، مدیر عامل شرکت گفت: "ما پیشرفت RGX-121 را تسریع خواهیم کرد و تلاش می کنیم تا در اسرع وقت گزینه های درمانی تحول آمیز را به بیماران مبتلا به MPS II وارد کنیم."

با بلوغ فن آوری ژن درمانی ، موفقیت RGX-121 نه تنها امید را به بیماران مبتلا به MPS II می بخشد ، بلکه راه های جدیدی را برای درمان سایر بیماریهای عصبی نادر نیز باز می کند. ناظران صنعت پیش بینی می کنند که اگر کارآزمایی های بعدی به طور هموار انجام شود ، انتظار می رود که این درمان برای بازاریابی در 2025-2026 تأیید شود.

از اکتبر 2023 ، داده های این مقاله به طور جامع اعلامیه های شرکت Regenxbio ، ادبیات مجله پزشکی و تحلیلگر صنعت را گردآوری کرده است.